Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP): Wie wird sie behandelt?

Die thrombotische thrombozytopenische Purpura (TTP) oder Moschcowitz-Syndrom ist eine Gerinnungsstörung, die durch eine abnormal niedrige Thrombozytenzahl gekennzeichnet ist. 

TTP ist eine schwere Erkrankung, bei der sich kleine Gerinnsel bilden, die die Gefäße verstopfen, was die Sauerstoffversorgung lebenswichtiger Organe im ganzen Körper beeinträchtigen können. TTP ist durch Purpura, Anämie und möglicherweise Nierenversagen gekennzeichnet. Es gibt zwei Formen von TTP: die im Laufe des Lebens erworbene Form, z.B. infolge einer Infektion, einer Autoimmunerkrankung oder einer Immunsuppression, und die erbliche Form, die auf die Vererbung eines genetischen Defekts des Proteins ADAMTS13 zurückzuführen ist. In beiden Fällen sind die Symptome gleich, aber die Umstände und das Alter, in dem sie auftreten, ändern sich.

Angesichts der Schwere der Symptome wird bei einem Verdacht auf TTP sofort eine Behandlung eingeleitet, um die Sicherheit der Patienten zu gewährleisten.

Welche Medikamente werden zur Behandlung der thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP) empfohlen?

Bei TTP besteht das erste Ziel der Behandlung darin, die Thrombozytenzahl wieder auf einen normalen Wert (150 000 und 300 000/mm3) zu bringen. Thrombozyten sind nämlich lebenswichtige Bestandteile des Blutes, deren sehr niedrige Werte tödlich sein können. In einem zweiten Schritt zielt die Behandlung darauf ab, die mit der Krankheit verbundenen Symptome zu verbessern.   

Die Erstlinientherapie bei TTP sind Plasmainfusionen bei erblicher TTP und Plasmapherese (Plasmaaustausch) bei erworbener TTP. Letzteres wird eingesetzt, um die Antikörper zu entfernen, die das für die Regulierung der Thrombozytenaggregation verantwortliche Enzym ADAMTS13 hemmen, und/oder um Plasma mit einem funktionierenden Enzym wieder einzuführen. In vielen Fällen wird die Plasmapherese oder der Plasmaaustausch eingesetzt, um Antikörper zu entfernen, die die Protease ADAMTS13 hemmen, und um ein funktionierendes ADAMTS13-Protein wieder einzuführen. Außerdem werden den Patienten routinemäßig Kortikosteroide verschrieben, um die Thrombozytenzahl zu erhöhen und die Bildung von Antikörpern zu hemmen. Bei erworbener TTP wird auch Rituximab verschrieben, um die Bildung von Antikörpern gegen die ADAMTS13-Protease zu hemmen. Caplacizumab, ein kürzlich zur Behandlung von TTP zugelassenes Produkt, wirkt durch Hemmung der Thrombozytenaggregation. Seltener wird auch eine Splenektomie in besonderen Fällen von rezidivierender oder refraktärer erworbener TTP erwogen, bei der die Symptome trotz Verwendung herkömmlicher Behandlungsmöglichkeiten anhalten. Es können auch andere symptomatische und unterstützende Behandlungsmöglichkeiten vorgeschlagen werden.

Dank der derzeitigen Standardbehandlung und der schnellen Diagnose ist die Prognose der Patienten ausgezeichnet. In vielen Fällen können die Patienten jedoch Rückfälle und Komplikationen erleiden. Die Patienten können auch neurologische Störungen aufweisen, die ihre Lebensqualität beeinträchtigen. Heute wird auf internationaler Ebene daran gearbeitet, die Mechanismen und Ursachen von Resistenzen gegen die verschiedenen derzeit verfügbaren Behandlungen besser zu verstehen, um neue Moleküle und Therapien zu entwickeln.